Musunuru, K., Grandinette, S. A., Wang, X., Hudson, T. R., Briseno, K., Berry, A. M., Hacker, J. L., Hsu, A., Silverstein, R. A., Hille, L. T., Ogul, A. N., Robinson-Garvin, N. A., Small, J. C., McCague, S., Burke, S. M., Wright, C. M., Bick, S., Indurthi, V., Sharma, S., Jepperson, M., Vakulskas, C. A., Collingwood, M., Keogh, K., Jacobi, A., Sturgeon, M., Brommel, C., Schmaljohn, E., Kurgan, G., Osborne, T., Zhang, H., Kinney, K., Rettig, G., Barbosa, C. J., Semple, S. C., Tam, Y. K., Lutz, C., George, L. A., Kleinstiver, B. P., Liu, D. R., Ng, K., Kassim, S. H., Giannikopoulos, P., Alameh, M., Urnov, F. D., Ahrens-Nicklas, R. C. (2025). Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease. New England Journal of Medicine. https://doi.org/10.1056/nejmoa2504747